Esperança na luta contra a escassez global de órgãos: Rins de porco liberados para testes clínicos

A Administração de Alimentos e Medicamentos (FDA) dos EUA aprovou o primeiro teste clínico em larga escala de transplantes de rins de suínos geneticamente modificados. Isso faz com que os testes passem de casos isolados para uma avaliação sistemática em vários pacientes. A decisão pode representar um avanço para o xenotransplante, um campo amplamente visto como uma possível solução para a escassez global de órgãos.

Em 8 de setembro, a empresa de biotecnologia eGenesis, sediada em Cambridge, anunciou que a FDA havia concedido a aprovação de Investigational New Drug (IND) para seu rim de porco EGEN-2784. A aprovação abre caminho para um estudo clínico de Fase 1/2/3 projetado para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia do órgão em um período de 24 semanas.

Ao contrário dos transplantes únicos anteriores, o novo estudo envolverá vários pacientes tratados em paralelo em um estudo estruturado. A pesquisa é liderada por uma equipe interdisciplinar do Massachusetts General Hospital, incluindo o especialista em transplantes Leonardo V. Riella e os cirurgiões Tatsuo Kawai e Nahel Elias, com parceiros do setor, como Eledon, Apellis e Karius, que também apoiam o projeto.

Sucessos iniciais com transplantes de rim de porco

Os médicos do Massachusetts General Hospital já relataram os primeiros sucessos. Tim Andrews, de 67 anos, está vivendo sem diálise há mais de sete meses desde janeiro de 2025 - mais tempo do que qualquer outro paciente anterior com um órgão de porco. Enquanto isso, Bill Stewart, de 54 anos, que recebeu um rim EGEN-2784 em junho de 2025, recebeu alta apenas uma semana após a cirurgia.

Os órgãos da eGenesis são desenvolvidos usando uma plataforma especializada de edição de genoma que integra três tipos de modificações: remoção de antígenos causadores de rejeição, adição de genes humanos para melhorar a compatibilidade e inativação de retrovírus endógenos. De acordo com a eGenesis, ela é atualmente a única empresa que aplica todas as três estratégias ao mesmo tempo.

Esperança na luta contra a escassez de órgãos

De acordo com a eGenesis, apenas 28.000 transplantes renais foram realizados em 2024, embora mais de 800.000 americanos sofressem de doença renal grave. A taxa de mortalidade em cinco anos para pacientes em diálise ultrapassa 50% - maior do que a de muitos tipos de câncer. E o problema se estende muito além dos Estados Unidos, representando um desafio global.

As primeiras tentativas de xenotransplante usando órgãos de macacos na década de 1960 fracassaram, mas a combinação de edição de genoma e testes clínicos rigorosos de hoje representa um marco importante. O CEO da eGenesis, Mike Curtis, descreveu isso como "um passo decisivo para superar a escassez global de órgãos" Se a segurança e a eficácia do EGEN-2784 forem confirmadas, a meta de longa data de órgãos de doadores confiáveis e prontamente disponíveis poderá finalmente se tornar realidade.