Edição de genes ajuda homem com diabetes tipo 1 a produzir sua própria insulina

Em um grande avanço para a medicina, um homem de 42 anos de idade, com 37 anos de histórico de diabetes tipo 1, recebeu um transplante de células de ilhotas geneticamente modificadas de um doador de 60 anos de idade, tudo isso sem a necessidade de medicamentos imunossupressores. O resultado, que foi publicado em um artigo no New England Journal of Medicine, detalha um novo procedimento que, um dia, poderá oferecer a cura para a doença.

Antes do estudo, o paciente tinha um nível "indetectável" de produção de insulina. Para o estudo, os pesquisadores usaram a edição de genes CRISPR-Cas12b para torná-los imunes ao sistema imunológico do paciente. Para isso, eles removeram as proteínas HLA, que agem como identificadores estranhos, e adicionaram a CD47, uma proteína que age como um sinal de "não me coma". Por meio de 17 injeções separadas, os médicos aplicaram cerca de 80 milhões de células modificadas no sistema do paciente.

Para fins de observação, a equipe de pesquisa disse que incluiu algumas células editadas e parcialmente editadas. O sistema imunológico do paciente imediatamente atacou e aniquilou essas células. Por outro lado, seu sistema imunológico ignorou completamente as células hipoimunes, que sobreviveram e produziram insulina durante o período de estudo de 12 semanas.

As medições de peptídeo C realizadas durante o estudo confirmaram que as células das ilhotas estavam integradas com sucesso e produzindo insulina. Embora esse ainda seja um estudo de prova de conceito, ele oferece esperança de um caminho alternativo para o tratamento do diabetes tipo 1 que poupa o paciente do trabalho de injeções frequentes de insulina e imunossupressores que têm efeitos colaterais prejudiciais.